L'impatto sui medicinali per terapie avanzate (ATMP) è uno dei principali punti critici emersi dalle proposte presentate nell'aprile 2023 dalla Commissione europea e volte a rivedere la legislazione farmaceutica dell'Ue.
Gli ATMP sono medicinali biologici che vengono classificati in quattro gruppi principali, dalla terapia genica a quella cellulare somatica, di ingegneria tessutale e per terapie avanzate combinate. Sono utilizzati principalmente per il trattamento di malattie rare, l'80 per cento delle quali sono genetiche. Sebbene gli ATMP abbiano trasformato il trattamento delle malattie rare, gli elevati costi di produzione e ricerca li rendono inaccessibili per molti pazienti.
L'alto costo dei medicinali per terapie avanzateDelle 18 terapie geniche autorizzate per l'uso nell'Ue negli ultimi anni, solo 15 rimangono sul mercato e tre aziende ritirano i prodotti dal mercato per mancanza di redditività.
Per far fronte a queste sfide, nel 2007 l'Ue ha introdotto il principio dell'esenzione ospedaliera (HE) nella regolamentazione degli ATMP, consentendo l'uso di alcuni trattamenti senza autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze specifiche.
Per beneficiare dell'esenzione, gli ATMP devono essere preparati in ambito ospedaliero, essere destinati a singoli pazienti ed essere utilizzati all'interno dello stesso Stato membro. Non devono inoltre essere disponibili trattamenti o sperimentazioni cliniche autorizzati a livello centrale per il farmaco.
Rispetto al testo del 2007 il nuovo regolamento farmaceutico proposto introduce requisiti per la raccolta, la rendicontazione e la revisione annuali dei dati da parte delle autorità nazionali competenti, insieme alla pubblicazione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) in un archivio centrale.
L'International Society for Cell and Gene Therapies ha avvertito nel 2022 che l'applicazione della norma sull'istruzione superiore a livello degli Stati membri ha portato a un'attuazione divergente in tutta l'Ue.
Come varia l'esenzione ospedaliera a seconda degli Stati membriL'uso dell'HE varia in modo significativo tra gli Stati membri a seconda di diverse variabili.
L'implementazione conclude che "con importanti variazioni nel modo in cui gli standard di qualità, sicurezza ed efficacia sono implementati e controllati negli Stati membri per gli ATMP forniti tramite la regola HE e la mancanza di trasparenza sul suo utilizzo, la norma desta preoccupazione per il suo potenziale impatto sulla salute pubblica".
La Commissione europea riconosce nella nuova proposta che "l'esperienza ha dimostrato che esistono grandi differenze nell'applicazione dell'esenzione ospedaliera tra gli Stati membri" e invita l'Ema a fornire una relazione sull'attuazione dell'esenzione ospedaliera con informazioni provenienti dai sistemi nazionali.
Il Parlamento europeo ha successivamente aggiunto un'attenzione particolare alle prove relative alla qualità, alla sicurezza e all'efficacia prevista degli ATMP nel presentare una domanda di esenzione ospedaliera.